基因治疗手术首次应用于老年性黄斑变性的治疗
发布时间:2019-02-21 08:34:00 | 来源:未知
科技日报伦敦2月19日电 (记者田学科)牛津大学19日宣布,该校眼科教授罗伯特麦克拉伦在英国国家健康研究所牛津生物医学研究中心的支持下,完成了世界第一例解决老年性黄斑变性(AMD)视力下降问题的基因治疗手术。 老年性黄斑变性眼疾是造成英国人视力丧失的主
科技日报伦敦2月19日电 (记者田学科)牛津大学19日宣布,该校眼科教授罗伯特·麦克拉伦在英国国家健康研究所牛津生物医学研究中心的支持下,完成了世界第一例解决老年性黄斑变性(AMD)视力下降问题的基因治疗手术。
老年性黄斑变性眼疾是造成英国人视力丧失的主要原因。干性AMD是指一种黄斑细胞的慢性退化,它会给病人视觉中心部分造成间隙或影像斑点,导致病人日常生活中出现阅读和识别困难。接受第一例手术的是牛津大学年高80岁的奥斯本夫人。像许多AMD患者一样,她的双眼都有这种疾患,但左眼情况更为严重,中心视觉已经恶化,视力非常模糊。她说自己参与试验的目的是为了给那些AMD患者带来帮助。
导致AMD的一个关键因素是补体系统,其是人体免疫系统中与细菌作斗争的一个蛋白质系统。在发生黄斑变性时,这些蛋白质过度活跃并攻击视网膜细胞,其方式与其攻击细菌的方式相似。而基因治疗的原理就是“停用”补体系统。
手术包括分离视网膜和向眼底注射含有病毒的溶液。该病毒带有一种经过修饰的DNA序列,可以感染视网膜色素上皮(RPE)细胞,并可以纠正导致AMD的遗传缺陷。因效果被认为是持久的,理想情况下,基因治疗只需进行一次。
麦克拉伦解释说:“利用病毒这种天然存在的生物体,将DNA传递到病人的细胞中。当病毒在视网膜细胞内打开时,会释放出经过克隆的DNA,细胞开始制造可以改变疾病的蛋白质,来纠正由补体系统造成的炎症。”他希望随着医疗器械和相关基因治疗技术的发展,在未来几年内,患有干性AMD眼疾的人能够得到有效治疗。
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